O medicamento experimental que será utilizado no tratamento de Lito Sousa, de 59 anos, já está no Brasil. O ALN-6457 desembarcou de Nova York na noite de sexta-feira (11) e foi levado diretamente ao Hospital Israelita Albert Einstein, em São Paulo, em uma operação especial para reduzir o tempo entre a chegada da carga e a entrega da substância à equipe médica.
A operação contou com a participação da Receita Federal e da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). Após desembarcar no Aeroporto Internacional de São Paulo, em Guarulhos, a carga foi liberada e retirada da aeronave. Em seguida, o medicamento foi transportado de helicóptero até o hospital.
A rapidez no transporte está relacionada à necessidade de preservar as condições do produto e permitir que ele chegue ao paciente o mais rápido possível.
Lito foi diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ), uma condição neurodegenerativa rara, de evolução rápida e sem cura conhecida. O ALN-6457 não possui registro comercial no Brasil e ainda está em fase pré-clínica de desenvolvimento. A Anvisa autorizou sua importação e utilização de forma excepcional, após o influenciador ser aceito em um programa de uso compassivo.
A autorização, no entanto, não significa que o medicamento tenha eficácia comprovada contra a doença. Segundo informações divulgadas pela Anvisa e especialistas ouvidos pela imprensa, o ALN-6457 ainda não passou por estudos formais em seres humanos para o tratamento de doenças priônicas. Por isso, os efeitos e a eficácia da substância no caso de Lito ainda são desconhecidos.
O composto foi desenvolvido pela farmacêutica Regeneron Pharmaceuticals e utiliza uma tecnologia baseada em RNA de interferência (siRNA), que busca reduzir a produção da proteína priônica normal. A estratégia tem como objetivo tentar desacelerar a progressão da doença, mas ainda não há evidências clínicas que permitam afirmar que o tratamento será capaz de interromper ou reverter o quadro.
Chegada ao Brasil
A autorização excepcional foi concedida pela Anvisa no dia 4 de setembro. O pedido de importação foi apresentado pelo Hospital Israelita Albert Einstein, responsável pelo acompanhamento de Lito, após a inclusão do paciente em um programa de uso compassivo mantido pela farmacêutica no exterior.
Com a chegada da substância ao Brasil, Lito poderá iniciar uma nova etapa do tratamento. A utilização do ALN-6457, porém, permanece experimental e será acompanhada pela equipe médica responsável pelo caso.
A chegada do medicamento representa uma nova possibilidade diante de uma doença de progressão rápida, mas ainda não permite afirmar qual será a resposta do organismo ao tratamento.
